病毒载体表征
细胞和基因治疗利用基因传递工具来进行治疗疾病。腺相关病毒（AAV）具有免疫原性低，宿主范围广泛，体内表达基因时间长等优点，许多基因治疗公司开始采用AAV作为首选的基因传递工具。因为病毒衣壳可以被修改从而携带治疗性药物，研究人员首先需要确定完整病毒衣壳的百分比，然后进一步了解有多少完整的病毒载体是满载的 (full capsid)，这些分析表征和质控对治疗的成功至关重要。
对于研究人员来说，了解这些粒子的病毒载负尤为重要，因为不包含全靶治疗基因的病毒颗粒不太可能产生治疗活性，相反，这些部分衣壳可能引起不良反应，如免疫原性反应。研究人员需要了解给定病毒制备的质量和纯度，许多研究人员开始通过技术来获得这些信息。
测量rAAV载体均质性、纯度（及更多）的解决方案：分析溶液中的病毒颗粒。
基于重组腺相关病毒载体（rAAV）的基因治疗法充满了广阔的治疗前景，但正如基因治疗研究人员所知，在产品早期开发过程中遭遇失败是必经之路，产品质量的监控往往面临着重重考验。
虽然经典技术如动态光散射 （DLS） 或高效液相色谱（HPLC） 可以表征重组腺相关病毒载体（rAAV）的异质性和聚集状态，但它们并不足以提供足够的分辨率来量化均一性和病毒颗粒载荷。在生产临床级rAAV载体时，一直以来所面临的困难就是如何实现高分辨率表征。与其他常用技术不同，采用分析型超速离心技术 (SV-AUC)使生产临床级rAAV载体成为可能。
作为准确检测有效遗传的病毒载体的质控手段，在天然溶液环境中使用分析型超速离心技术（AUC）可以实现对制备的rAAV载体进行无培养基分析（独立于血清型和转基因），获得的信息诸如：
- 表征生产过程中的产物，帮助确定去除空颗粒的方法；
- 监测AAV载体结构的异质性、聚集状态；
- 区分、量化样品中的多个组分，包括空病毒颗粒、包含全基因组病毒颗粒、包含部分基因组病毒载体、载体碎片、基因组碎片等；
- 筛选病毒载体生产方法、进行扩大生产后的质控、检测批次间一致性；
观看此网络研讨会，了解 Genethon研究所的 Christine LE BEC 和她的团队如何使用 AUC 成功表征 scAAV 和 ssAAV 载体，包括均一性和病毒颗粒载荷。
用于表征病毒载体的产品：
