为何选择分析型超速离心机（AUC）而非其他方法表征 AAV？

AAV （腺相关病毒）正迅速成为基因治疗的首选方法。对这些关键疗法的严格表征，在确保受控生产及患者安全方面事关重大。对实心颗粒、空心颗粒及部分实心颗粒比例量化的审查尤为严格。AUC 作为空壳率检测的金标准，能提供远高于其他技术的数据分辨率。

利用 AUC 进行AAV分析

高分辨率 AAV 分析需求

众所周知，AAV 颗粒的遗传负荷具有可变性，只有含完整基因插入序列的颗粒才能获得预期功能。因此，对 AAV 进行纯化，只分离出实心颗粒至关重要。此外，对功能性（实心）及非功能性（空心/部分实心）颗粒比例进行表征，是优化细胞培养效率、了解生产一致性、确定剂量及确保患者安全的关键。

AUC：采用独特表征技术

分析型超速离心机（AUC）采用一种独特的颗粒分离及表征方法。经 AUC 分析后的颗粒通常按不同沉降系数（S）分离 —— 沉降系数影响因素包括颗粒大小、质量、形状和密度。由于不同质量、密度的 AAV 颗粒其装载量也不同，而 AUC 擅长将溶液中的这些颗粒进行分离，并提供高分辨率分析数据，无需基质相互作用，也不存在由此可能产生的副作用。

AUC 提供分辨率更高的数据

AUC 已成为定量评价 AAV 颗粒质量及完整度的金标准。例如，相较于阴离子交换色谱（AEX），AUC 分辨率更高，可清晰鉴别颗粒，而 AEX 则表现逊色。这些高分辨率 AUC 分析结果不仅适用于最终产品质量控制，对优化细胞培养方法提高实心颗粒产出率同样行之有效。

Analysis of empty (E), full (F), and partially-full (P) AAV particles with aggregates (X) via AEX (A) and AUC (B). Reproduced with permission from Wang et al.^†

^{采用 AEX（A）及 AUC（B）分析空心（E）、实心（F）和部分实心（P）AAV 颗粒及聚集体（X）。经 Wang 等人许可后转载。}

小结

AUC 可提供高分辨率 AAV 样品分析信息，可实现定量鉴别空心、实心、部分实心颗粒及聚集体。点击这里开启更多 AUC 探索之旅，了解更多 Optima AUC 新功能。

† Wang et al. (2019). Mol Ther Methods Clin Dev, 15, 257-263. DOI: 10.1016/j.omtm.2019.09.006
For research use only. Not for use in diagnostic procedures.